تمكّن باحثون ألمان من استخدام علاج جيني لتصحيح وظيفة جين يسبب مرض متلازمة ويسكوت الدريخ Wiskott-Aldrich syndrome، التي يشار إليها اختصارا WAS، وهو مرض نادر يصيب الأطفال ويحدث نزيفاً طويلاً من أقل إصابة أو خدش ويجعل الأطفال المصابين به أكثر عرضة للإصابة بأنواع معينة من السرطان والعدوى من أمراض خطيرة.
إلا أن أحد الأطفال العشر الذين خضعوا لهذا العلاج أصيبوا بسرطان الدم الحاد بالطبع كنتيجة لحامل الفيروس الذي استخدم لحقن الجين السليم. وهذا الطفل يخضع الآن للعلاج الكيميائي.
وترى ماري إلين كونلي، مديرة برنامج علاج نقص المناعة بالجينات، أن هذه خطوة جيدة على طريق علاج هذا المرض النادر والخطير إلا أنه من المفزع أن يصاحب ذلك احتمال الإصابة بسرطان الدم للمريض، لهذا يجب البحث عن ناقل للجين أكثر أماناً.
ويعلق د. بول سانبرج أخصائي الخلايا الجذعية ومدير مركز علاج المخ والكبر بجامعة ساوث فلوريدا على هذه الدراسة قائلاً إنها تعطي الدليل على إمكانية استخدام العلاج الجيني مع الخلايا الجذعية في علاج الاضطرابات الجينية.
وتعلق د.كونلي قائلة إن الأطفال الذين يعانون من مرض WAS ومعظمهم من الذكور، يولدون بخلل جيني في الجسيم الصبغي الذي يؤثر في عدد وحجم الصفائح الدموية. وهذا يعرض الأطفال للنزيف والعدوى بسهولة والإصابة بأنواع مختلفة من السرطان.
والعلاج الرئيسي لهذا المرض هو عملية زرع نخاع والتي إن نجحت تسبب الشفاء الكامل
